11 қазанда2024 жылы Қытайдың Ұлттық медициналық өнімдер басқармасы (NMPA) зерттеуге арналған жаңа дәрілік затқа (IND) өтінімді мақұлдадыЖүйелі қызыл жегінің (ЖҚЖ – ИПЖ) иммундық тромбоцитопениясын емдеуге арналған CD19-ны нысанаға алатын аутологиялық химерлі антиген рецепторы (CAR)-Т жасушалық терапиясы Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 инъекциясы). Бұл Қытайда аутоиммунды ауруларды емдеу үшін бекітілген Inaticabtagene Autoleucel препаратының алғашқы IND.
Inaticabtagene Autoleucel - CD19 CAR-T жасушалық терапия өнімі, оның ерекше CD19 scFv（HI19a） және озық өндірістік процестері бар. Inaticabtagene Autoleucel - Қытайда отандық түрде өсірілген алғашқы меншікті CD19-ға бағытталған CAR-T өнімі және Қытайда B-ALL үшін алғашқы коммерцияландырылған CAR-T жасушалық терапия өнімі. Inaticabtagene Autoleucel ересектерге арналған т/р B-ALL, т/р DLBCL, балалар мен жасөспірімдерге арналған т/р B-ALL және әртүрлі аутоиммундық ауруларды қоса алғанда, бірнеше көрсеткіштер бойынша қолдануды кеңейтуде. Қайталанатын немесе рефрактерлік ірі В-жасушалық лимфоманы емдеуге арналған жаңа дәрілік қолданылуы (NDA) NMPA тарапынан 2024 жылдың қыркүйегінде қабылданды.
SLE – жүйелі аутоиммунды ауру, әдетте бірнеше мүшенің зақымдалуына әкеледі. Аномальды В жасушалары және аутоантидене SLE патогенезінде маңызды рөл атқарады. SLE тромбоциттердің шамадан тыс жойылуына, атап айтқанда SLE-ITP-ге әкелуі мүмкін. SLE-ITP Қытайлық SLE пациенттерінің шамамен 16%-ында кездеседі, SLE-ITP пациенттерінің көпшілігі стероидтарға, иммуноингибиторларға және биологиялық препараттарға өте нашар жауап береді және көбінесе ағзадан қан кету қаупіне ұшырайды, ал олардың ұзақ мерзімді өмір сүру ұзақтығы өте нашар.
Осы жылдың шілде айында беделді «The New England Journal of Medicine» басылымыревматология бөлімінің профессоры Цзэн Сяофэн мен профессор Ли Менгтао және Пекин одағы медициналық колледжі ауруханасының гематология бөлімінің профессоры Чжоу Даобин бірлесіп жазған «ЖҚЖ рефрактерлік иммундық тромбоцитопениясындағы CD19 CAR T жасушаларына қарсы» зерттеуін жариялады. Зерттеуде SLE-ITP емдеудегі Inaticabtagene Autoleucel препаратының ұзақ мерзімді тиімділігі мен қауіпсіздігі көрсетіліп, CAR-T жасушалық терапиясының зор әлеуеті атап өтілді.
38 жастағы әйелге 2014 жылы ЖҚЖ диагнозы қойылып, қайтымды протеинурия мен артрит және тұрақты тромбоцитопения анықталды. Бұрын жоғары дозалы глюкокортикоидтармен (метилпреднизолон импульстері), гидроксихлорохинмен, көктамыр ішіне иммуноглобулинмен, такролимуспен, циклоспорин А, сиролимуспен, ритуксимабпен, даназолмен, элтромбопагпен және рекомбинантты адам тромбопоэтинімен емдеу тромбоцитопенияны жеңілдетпеді. Тромбоциттер саны текше миллиметрге 10 000-нан 20 000-ға дейін сақталды және ақырында 2023 жылдың шілдесінде текше миллиметрге 10 000-нан төмен түсті.
Сол кезде оның аяқ-қолдарында пурпура және экхимоздар, ауыз қуысындағы қан көпіршіктері және қызыл иектің қан кетуі байқалды. Сүйек кемігінен алынған жағындыда белсенді миелопролиферация және мегакариоциттердің жетілуінің бұзылуы байқалды. CAR Т-жасушаларының инфузиясына дейінгі айда тек төмен дозалы преднизон (тәулігіне 5 мг) және гидроксихлорохин (тәулігіне 0,2 г) енгізілді. Инати-цел алу үшін аутологиялық жаңа лейкаферез қолданылды. CAR Т-жасушалары терапиясына дейін −5, −4 және −3 күндері күніне флударабинмен (дене бетінің шаршы метріне 25 мг дозада) және −5 және −4 күндері циклофосфамидпен (шаршы метріне 250 мг дозада) лимфодеплетикалық химиотерапиядан өткеннен кейін, дене салмағының әр килограмына барлығы 500 000 CD19 CAR Т жасушалары енгізілді.
Инатикабтаген автолейцел инъекциясынан кейін пациенттің тромбоциттер саны артуын жалғастырды, клиникалық толық жауапқа қол жеткізілді, глюкокортикоидтар мен барлық иммуносупрессанттар тоқтатылды. Қазіргі уақытта пациент негізінен қалыпты өмірге оралды.
Қазіргі уақытта Қытайда CAR-T клиникалық сынақтары көп, олар пациенттерді іздейді. Жаңа дәрі-дәрмектер мен технологиялар бойынша кеңес алу үшін сіз Бейжің Оңтүстік аймақтық онкология ауруханасының халықаралық бөліміне хабарласа аласыз.
Телефон нөмірі：4008803716
Email：myimmnet@163.com
СІЛТЕМЕЛЕР
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Жарияланған уақыты: 2024 жылғы 8 қараша